Vücut içinde DNA düzenleme başarısı
Araştırmacılar, birincil düzenleme tekniğiyle insan DNA'sını ilk kez doğrudan vücut içinde değiştirdi. Wilson hastalığına yönelik çalışma Nature dergisinde yayımlandı.
Tıp ve genetik alanında önemli bir gelişme yaşandı; birincil düzenleme tekniği kullanılarak insan DNA'sı ilk kez doğrudan vücut içinde değiştirildi. Nature dergisinde yayımlanan sonuçlar, karmaşık laboratuvar süreçlerine ihtiyaç duymadan genetik mutasyonların onarılmasını sağlayan daha hızlı ve az invaziv tedavi yöntemlerinin kapısını aralıyor. Bu yaklaşım, mevcut tedavilerin aksine ömür boyu ilaç kullanımına gerek kalmadan kalıcı çözüm sunma potansiyeli taşıyor.
BirGün'de yayınlanan habere göre, klinik çalışmada bilim insanları, vücutta fazla bakırın atılmasını engelleyen Wilson hastalığındaki genetik mutasyonu düzeltmek için yüksek hassasiyetli birincil düzenleme aracını kullandı. ATP7B genindeki mutasyonlardan kaynaklanan hastalık, tedavi edilmediğinde zehirli bakır birikimine ve ciddi karaciğer ile nörolojik hasarlara yol açabiliyor. ABD'li biyoteknoloji şirketi Prime Medicine tarafından geliştirilen yöntem, mRNA aşılarında kullanılan teknolojiye benzer şekilde minik lipit nanopartiküller aracılığıyla düzenleme araçlarını karaciğer hücrelerine ulaştırıyor.
Standart CRISPR-Cas9 yöntemleri genellikle genleri devre dışı bırakırken, birincil düzenleme DNA'da hassas ekleme, çıkarma ve değişiklik yapabilen mikroskobik bir kelime işlemci gibi işlev görüyor. Hücreleri vücuttan çıkarıp laboratuvarda düzenledikten sonra geri enjekte etme zorunluluğunu ortadan kaldıran bu yöntem, hastaların ağır kemoterapi görmesini gerektiren geleneksel prosedürlere kıyasla riskleri azaltıyor. TD Cowen'dan biyoteknoloji analisti Joseph Thome, doğrudan tedavilerin üretim maliyetlerini düşürerek daha geniş kitlelerin erişimine açabileceğini belirtti.
TürkAta Haber Ajansı
Iğdır Şehir Gündemi